淀粉样变性是我国第一批128种罕见病之一,其中AL型最多,约占80%。AL型系统性淀粉样变性,是由单克隆免疫球蛋白轻链错误折叠形成淀粉样蛋白,并沉积于组织器官,造成组织器官功能障碍并进行性进展的疾病,主要与克隆性浆细胞异常增殖有关。AL型系统性淀粉样变性是一种系统性疾病,临床表现可能出现多种症状和体征,如无法解释的心衰、低血压、大量蛋白尿、肝大、手麻、腹泻等。由于患者起病时症状多种多样,起病时就诊于不同科室,且该病为罕见病之前临床对该疾病了解不多,导致很多患者延误诊断及治疗,而部分严重心脏受累患者生存期不足半年,目前主要的治疗方案是以蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、单克隆抗体等新药为主的联合化疗以及自体造血干细胞移植,预后较前有所改善,但仍有部分患者难治复发,预后差。

国内关于AL型系统性淀粉样变性的大规模真实世界研究数据尚缺乏,北京中西医慢病防治促进会拟发起“AL型系统性淀粉样变性多中心回顾性观察性临床研究项目”,本项目研究是一项多中心回顾性临床研究,希望通过对AL型系统性淀粉样变性患者的数据进行整理分析,明确我国AL型系统性淀粉样变性患者的临床特征、治疗及预后生存情况,希望为该疾病临床诊治提供理论基础,建立AL型系统性淀粉样变性患者临床数据库。

一、项目名称

   AL型系统性淀粉样变性多中心回顾性观察性临床研究项目

二、项目目的

1.建立AL型系统性淀粉样变性患者临床数据库;

2.描绘AL型系统性淀粉样变性患者临床特征谱(人口学资料、临床症状、实验室检查、影像学检查、治疗、转归等)。

三、项目流程

1、项目周期:2022年3月至2022年12月

2、患者入组、随访:项目以医院为单位,筛选符合条件的AL型系统性淀粉样变性诊断标准患者,通过电话联系、门诊/住院病历、对接疾病预防控制中心CDC方式对病人进行随访。

3.项目启动会

时间:2022年3月

地点:北京

时间 Time

题目 Agenda

讲者 Speaker

主持 Host

PART1--AL型系统性淀粉样变性多中心回顾性观察性临床研究启动会

18:00-18:30

项目流程及计划

疾控中心(待定)

董玉君教授

黄仲夏教授

18:30-19:00

兆珂速开启轻链型淀粉样变性标准治疗时代-杨森卫星会

王清云

王莉红

PART2--浆细胞治疗学术交流

19:00-19:10

会议开场致词

 黄仲夏 教授

蔡真 教授

19:10-19:40

多发性骨髓瘤合并髓外病变诊治进展

 李新 教授

黄仲夏 教授

19:40-20:10

多发性骨髓瘤初治高危患者病例分享

杨杨或者韩晓雁 教授

蔡真 教授

20:10-20:20

讨论:张佳佳 申曼等全体人员



20:20-20:30

会议总结

蔡真 教授

黄仲夏 教授

 

4.学术交流会

场次10场,具体日程以召开为准。

5.受试者保护

(1)向患者说明研究背景、目的、步骤、风险及获益事项,并签署电话随访知情同意;

(2)受试者利益及风险:参加本项研究将定期随访入组患者该疾病的情况并提供专业性指导。本研究回顾性采集患者临床资料,不干预患者治疗方案,不增加额外风险。

(3)保密:患者个人资料均属保密,患者的临床信息将以研究编号数字而非姓名加以标识。可以识别患者身份的信息将不会透露给研究成员以外的人员,除非获得患者的许可。所有的研究成员都被要求对患者的身份保密。患者的档案将保存在有锁的档案柜中,仅供研究人员查阅。

(4)本研究方案应取得相关机构伦理委员会的审查批准后方可进行。

6.会议支持内容:

项目名称

金额

备注

线上展位

60000元


会议冠名

30000元/场

直播平台中体现企业LOGO

卫星会

50000元/场


 

银行信息:

开户名:北京中西医慢病防治促进会

开户行:建设银行北京西钓鱼台支行

账号:1100 1175 5000 5300 0266

联系人:栗启虹18511935579

 

北京中西医慢病防治促进会

2022年3月         


AL型系统性淀粉样变性多中心回顾性观察性临床研究项目 招商函

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